Malattie rare: Osservatorio farmaci orfani, presentato a Roma il primo rapporto nazionale

È stato presentato oggi a Roma il 1° Rapporto dell’Osservatorio farmaci orfani (Ossfor), che offre un’analisi dell’impatto economico delle malattie rare sul Servizio sanitario e un monitoraggio dell’evoluzione delle politiche sanitarie, della regolazione e gestione delle malattie rare e delle tecnologie per esse sviluppate, in primis i farmaci orfani.
L’Osservatorio farmaci orfani è il primo centro studi e think-tank interamente dedicato allo sviluppo delle policies per la governance e la sostenibilità nel settore delle malattie rare. Nasce nel 2016 da una iniziativa congiunta del Centro di ricerca C.R.E.A. Sanità (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanità) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar).
Il Rapporto fotografa anche l’epidemiologia delle persone con malattie rare nel nostro Paese che, in Italia, sono circa lo 0,5 per cento della popolazione (il range è tra il 0,46%-0,53% che equivale a circa 270.027-322.763 malati rari), con una prevalenza maggiore di donne (0,53%-0,55% per le femmine e 0,39%-0,51% per i maschi), un picco nell’età adolescenziale (10-19 anni) e un altro nella quinta decade (40-49 anni).
Il testo si articola in quattro parti: la prima analizza gli aspetti regolatori del settore malattie rare e farmaci orfani, la seconda parte è dedicata all’analisi della “domanda”, segue poi l’analisi dell’offerta in termini di tecnologie messe a disposizione ed infine un focus sulla governance del settore. In conclusione, un contributo elaborato da Eurordis che offre un punto di vista europeo sul tema dell’accesso alle terapie.
I dati contenuti nel Rapporto sono stati ottenuti grazie a un lavoro condotto sui database amministrativi della Regione Lombardia e della Regione Puglia, due regioni popolose e rappresentative del Nord e del Sud d’Italia. Il dati riportati nel testo sono sottostimati in quanto non includono i malati rari ai quali non è riconosciuto un codice di esenzione. Allo stesso modo, escludono quelli non esenti, ad esempio perché possiedono una esenzione “più forte” come quella per reddito, o abbiano deciso di non chiederla. I dati, quindi, riguardano i pazienti ai quali è stata riconosciuta l’esenzione dal Ssn, per i quali non è considerata l’assistenza residenziale e domiciliare per carenza di informazioni. Rimane però escluso l’importante onere sostenuto direttamente da pazienti e caregiver.

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